据媒体报道，近日，MIT研究人员增加入了一个额外的控制层，通过系统的响应光，就可以实现对基因编辑的精确控制。有了这个新的系统，研究人员只需要对靶细胞进行紫外光照射，就可实现基因编辑。这可以帮助科学家更详细研究细胞和遗传物质是如何影响胚胎发育和遗传疾病。甚至还可精确到关闭肿瘤细胞中的致癌基因。

光遗传学技术（optogenetics）与需要用到人工核酸酶（engineered nucleases）的基因组编辑技术（genome editing）这两项伟大技术的结合，为我们提供了一种用光来操控任意基因的机会。

在本期《自然》（Nature）杂志里，Konermann等人向我们展示了一种全新的技术，他们将近十年来最伟大的两项生物学技术结合到了一起，这两项技术就是光遗传学技术与基因组编辑技术。使用光遗传学技术，在靶细胞上（中）表达光敏蛋白，就可以对细胞的活动进行光调控。使用基因组编辑技术，则可以对基因组中的任意目标位点进行遗传学改造操作。将这两种技术结合在一起，就可以对基因的转录，以及基因组的修饰（genomic modifications）情况进行定向操控。

光遗传学技术可以应用于细胞和活体动物，通过使用不同颜色的光、不同强度的光和不同照射时间的光，对细胞进行非侵入性的、可逆的调控，而且这种调控还可以在时间和空间上进行高精度的掌控。到目前为止，在绝大部分光遗传学操作中使用的都还是光敏的离子通道蛋白或离子泵蛋白，通过这些蛋白来动态调节细胞的跨膜电位，尤其是引出神经元细胞的动作电位。

其实大自然中也有很多受光线调控的例子，比如植物和微生物中的光受体（photoreceptors）等等。除了少数几个特例之外，大部分光控机制都与特定的生物体有关，很难将这种光控机制移植到其它物种上。不过这些特例也表明，光遗传学机制也可以用来调控其它酶的活性，或者用于引出更加持久的细胞反应。自然界的光受体已经为科学家们提供了非常好的范例，告诉我们该如何利用已有的光反应改造生物系统。

有一种被广泛使用的策略就是利用参与了光控途径的光受体蛋白。就实际的表现、反应的强度、反应时间和易用性等几个方面考虑，对蓝光敏感的隐花色素2（cryptochrome 2）及其光反应配体蛋白CIB1是使用得最为广泛的，远胜过对红光敏感的phytochrome–PIF组合。好几个实验室已经使用光遗传学技术成功地对基因的转录过程进行了调控。最开始，科研人员们主要借助转录活化蛋白Gal4帮助光遗传学分子与DNA链上特定的靶位点结合。光照之后，就会再招募另外一个连接在Gal4蛋白活性结构域上的光遗传学分子，启动基因转录。虽然这种方法的实际效果很不错，但是由于DNA结合结构域只能与固定的几个DNA靶序列结合，而且靶基因必须以外源DNA模板的方式被插入细胞基因组当中，所以限制了这种技术的广泛应用。

伴随着光遗传学技术的发展，又出现了一门新兴的DNA工程学技术，这种新技术可以在数十亿个碱基对组成的基因组中进行精确的定位，并进行遗传学改造，这就是所谓的基因组编辑技术。最初的基因组编辑技术主要使用的是锌指核酸酶（zinc-finger protein）和TALE核酸酶，这些蛋白都可以在基因组的特定位点进行切割，使基因被破坏，或者利用DNA损伤修复机制在该位点插入新的外源基因。不过针对特定的位点人工合成锌指蛋白或TALE蛋白可不容易，需要耗费大量的劳动力和时间。

最近新出现的CRISPR–Cas技术就很好地解决了这个费时费力的问题。利用CRISPR–Cas技术，可以在一段能够特异性识别靶序列的向导RNA分子（sequence-specific guide RNA）的引领下，将核酸内切酶带领到靶位点处，完成基因组改造的工作，如果需要对另外一个位点进行操作，只需要再合成一段新的向导RNA就够了，而我们都知道，涉及合成一段RNA分子可是要比设计合成一个蛋白质容易得多。所以CRISPR–Cas技术一出现，立刻就呈现出彻底取代锌指核酸酶和TALE核酸酶的趋势，能够以更快的速度、更低的价格、更高的效率帮助生物学家们对各种基因组进行遗传学改造。

研究人员表示，这项技术在临床医疗的应用，目前极有可能实现的是用于关闭皮肤癌中的癌基因有望治愈皮肤癌。基因编辑技术在人类基因治疗的应用及普及已是大势所趋、随着更深入的研究和发展，其商业价值不容小觑。此外，精准医学已于今年入选“十三五 ”百大项目，上升为国家战略，更为我国基因编辑技术的发展带来强有力的催化作用。

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